Como la principal organización de los Estados Unidos que atiende a todas las personas con diabetes, los programas de investigación de la ADA invierten en proyectos que tienen el potencial de ayudar a las personas con diabetes tipo 1 y tipo 2. Los proyectos incluyen estrategias para abordar las complicaciones de la diabetes o restablecer la producción adecuada de insulina. Para ver ejemplos específicos de proyectos financiados actualmente por la ADA, consulte a continuación.
Dra. Laura Cristina Alonso
Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts
Proyecto: SNP de riesgo de diabetes tipo 2 en el locus CDKN2AB
“Regenerar las células beta puede parecer hoy un objetivo ambicioso, pero a mí me parece la mejor manera de llegar al fondo del problema, para siempre. Esperamos que estos experimentos, que estamos realizando íntegramente en células beta humanas, sirvan algún día de guía para el diseño de nuevos medicamentos que regeneren las células beta para prevenir o tratar la diabetes. Se trata de un objetivo importante no sólo para la diabetes tipo 1, sino también para la diabetes tipo 2”.
El problema: se han identificado más de 100 genes diferentes que aumentan el riesgo de diabetes tipo 2 (DT2). Sin embargo, en el caso de la mayoría de estos genes, no entendemos por qué modifican el riesgo. Para personalizar las terapias, necesitamos comprender mejor cómo afectan ciertos genes al riesgo de diabetes.
El proyecto: La Dra. Alonso está estudiando uno de los genes que influyen en el riesgo de desarrollar diabetes. Sus hallazgos iniciales indican que las células beta productoras de insulina de pacientes que contienen variantes de riesgo en este gen tienen más dificultades para replicarse, lo que puede dar lugar a un menor número de células beta y una menor secreción de insulina. La Dra. Alonso y su equipo están realizando ahora experimentos para averiguar los mecanismos moleculares que subyacen a esta reducción del potencial de replicación en las células beta de personas con una variante de riesgo de diabetes en este gen.
El posible resultado: si tienen éxito, estos estudios proporcionarán mucha más información sobre cómo una región del genoma humano contribuye al riesgo de diabetes. Además, tienen el potencial de conducir a nuevas formas de aumentar la cantidad de células beta productoras de insulina, una posible opción de tratamiento tanto para la diabetes tipo 1 como para la tipo 2.
Wei Li, Doctor en Filosofía
Facultad de Medicina de la Universidad de Miami
Proyecto: Una nueva terapia selectiva para la retinopatía diabética
“Los resultados de este estudio se utilizarán para respaldar una solicitud de ensayo clínico ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos. Por lo tanto, este premio respaldará una investigación traslacional que puede conducir a una nueva terapia farmacológica para tratar la enfermedad ocular diabética”.
El problema: la diabetes puede causar daño a los vasos sanguíneos del ojo, lo que se denomina retinopatía diabética, lo que puede provocar pérdida de visión y ceguera. Aproximadamente 100 millones de personas en todo el mundo padecen retinopatía diabética. Existen terapias para tratar la retinopatía diabética, pero, lamentablemente, afectan tanto a los procesos patológicos como a los normales y, por lo tanto, no son óptimas.
El proyecto: El Dr. Li y su equipo han identificado recientemente una molécula que interviene en aspectos patológicos de los vasos sanguíneos diabéticos, pero que no afecta a los aspectos normales de la biología ocular. Por tanto, esta molécula es un candidato viable al que dirigirse para mejorar los resultados relacionados con la retinopatía diabética. Se ha desarrollado un medicamento para inhibir esta molécula y se ha probado en modelos animales con alta eficacia y seguridad. El objetivo de este proyecto es investigar más a fondo esta terapia selectiva para la diabetes y humanizar el medicamento para su aplicación clínica.
El resultado potencial: Este proyecto tiene el potencial de reducir la progresión de la pérdida de visión en personas con diabetes y mejorar la calidad de vida.
Juan Domínguez-Bendala
Instituto de Investigación de la Diabetes de la Facultad de Medicina de la Universidad de Miami
Proyecto: Regeneración de células beta pancreáticas mediante la focalización del receptor ALK3
“He conocido y asesorado a innumerables padres de niños con diabetes tipo 1, muchos de los cuales nos visitan a menudo en el laboratorio. Esta enfermedad también afecta a algunos de mis mejores amigos. Por lo tanto, desde un punto de vista personal, esto es mucho más que células, ADN y emocionantes innovaciones científicas. La enfermedad tiene rostros muy reales y contribuir a su erradicación es una motivación muy poderosa. Este premio será fundamental para ayudarnos a lograr ese objetivo”.
El problema: la restauración de las células beta productoras de insulina es de suma importancia para el desarrollo de cualquier terapia eficaz para la diabetes tipo 1, así como en algunos casos de diabetes tipo 2. Las terapias celulares, como el trasplante de islotes, han tenido éxito en la corrección de la diabetes, y se están desarrollando terapias basadas en células madre. Lograr el mismo resultado a través de medios farmacológicos (es decir, mediante un régimen terapéutico con medicamentos) sería especialmente interesante debido a su vía más rápida hacia las aplicaciones clínicas. Sin embargo, actualmente no existen tales terapias.
El proyecto: El Dr. Domínguez-Bendala está trabajando actualmente para desarrollar una terapia que aumentará el número de células beta productoras de insulina. Ha demostrado que ciertas moléculas pueden inducir la formación de nuevas células beta productoras de insulina en ratones diabéticos. En esta propuesta, él y su equipo de investigadores pretenden confirmar estos resultados utilizando una variedad de modelos de tejido de roedores y humanos, un paso importante para la traducción de estas terapias a la clínica.
El resultado potencial: si tiene éxito, esta investigación ampliará nuestro conocimiento sobre la regeneración de las células beta humanas y acelerará el desarrollo de posibles terapias para la diabetes tipo 1 y tipo 2.
